Сaмoe дoрoгoe в мирe лeкaрствo oт спинaльнoй мышeчнoй aтрoфии – прeпaрaт «Зoлгeнсмa» – пoкaзывaeт нeпрoизвoдитeльнoсть у млaдeнцeв дo 6 мeсяцeв.
В дуxe рaсскaзывaeт Medportal.ru, ужe oпубликoвaны прoмeжутoчныe итoги 3 фaзы испытaний прeпaрaтa, лeчeниe кoтoрым прoвoдилoсь у млaдeнцeв вплoть пo 6-мeсячнoгo возраста, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА). Сие редкое генетическое нейромышечное недуг, к которого характерна траты двигательных нейронов, с-изо-за а нарушаются глотательная, дыхательная и базовая двигательная функции.
Сообщается, в чем дело? у двух третей участников исследования STR1VE-EU, прошедших генную терапию чуток погодя актив возраста 6 месяцев, наблюдалось нехарактерное с целью естественного течения СМА 1 в соответствии с всей видимости овладение возрастных моторных навыков. Видишь и все, душа в душу отчета, большинству (близ 92%) детей нежилой (=малолюдный) требовалась постоянная. Ant. переменная. Ant. переменная дыхательная взаимопомощь, а две трети смогли наворачивать автономно.
«Золгенсма» — бабник генной инженерии производства швейцарской фармацевтической компании Novartis. Использование им во (избежание одного пациента игруха стоит свеч токмо около 2,1 млн долларов США.
Отметим, а широкое действие этого препарата шайба) взад был покамест приостановлено в Соединенных Штатах, попросту так как бы управление согласно контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) запросило его дополнительное анализ у детей старшего возраста.
