В США одобрили первый препарат для мышечной дистрофии Дюшенна

Клиничeскиe исслeдoвaния в прoгрeсс. Мaльчики стрaдaют этим зaбoлeвaниeм чaщe, чeм дeвoчки. Бoльшинствo бoльныx умирaют в вoзрaстe oт 20 до 30 лет. Как правило, симптомы мышечной дистрофии Дюшенна первые появляются в возрасте 3-5 лет. Они составляют около 13% всех пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, пишет UPI.com. Препарат имеет побочные эффекты (наиболее распространенное расстройство равновесия и рвоту). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов Соединенных Штатов постановил Утвердить его, поскольку это заболевание приводит к преждевременной смерти, и других методов лечения не существует. Это генетическое заболевание, связанное с нарушением структуры мышечных волокон. По мнению экспертов, в клинических испытаниях некоторых из добровольцев, которые получили Exondys 51, повышенные уровни дистрофина.В общем, для новых лекарств, в то время как мало известно. Инъекции Exondys 51 (ataluren), может помочь людям, которые имеют заболевания, вызванные мутацией в гене, кодирующем белок дистрофина.